5-氮杂胞嘧啶核苷广泛应用于药理学、分子生物学等科研方面。据小编了解，5-氮杂胞嘧啶核苷作为一种低甲基化的强效生长抑制剂及细胞毒素剂，可抑制 DNA 甲基转移酶，也可作为S期的细胞周期特异性药，可迅速磷酸化并掺入RNA，通过破坏核酸顺利翻译为蛋白质，而抑制蛋白质的合成。还能作为一种基因表达、基因激活和沉默的重要调节剂，抑制乳清酸核苷酸脱羧酶而影响嘧啶的合成。

5-氮杂胞嘧啶核苷是一种核苷类似物，被用作实体肿瘤的治疗和癌症的化学治疗剂，能有选择地激活真核基因表达并且在某些情况下改变细胞的分化状态。

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